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重型再生障礙性貧血是再生障礙性貧血中比較難治的疾病，以前治愈率較低，死亡率較高。但是，目前通過免疫抑制劑治療以及造血干細胞移植治療，重型再生障礙性貧血的治愈率較高。免疫抑制劑治療，如環孢素聯合ATG治療，80%患者可治愈。低于40歲的年輕患者，可行全相合造血干細胞移植，治愈率可達80%以上。重型再生障礙性貧血病人一旦符合移植條件，要盡早進行造血干細胞移植，治愈率較高。 重型再生障礙性貧血患者應用免疫抑制劑治療，包括ATG、ALG聯合環孢素，60%患者療效較好，但是30%患者效果較差，還需二次免疫抑制劑治療，所以部分患者可能會復發。針對復發的病人，如果為年輕患者，要考慮造血干細胞移植治療，成功率可達80%。