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國內及國際的長期研究均表明，小兒煙霧病的發病原因暫不明確。目前認為部分基因位點與煙霧病的發生密切相關，部分生活習慣、內分泌的變化以及宮內的缺氧狀態，也可能與煙霧病的發生有關，但直接導致煙霧病的基因無法確定。腦缺血癥狀常發于煙霧病患者的幼年期，成年患者易發生腦出血。臨床常見嬰幼兒患者哭吵后導致煙霧病發作，出現一過性的暈厥、肢體抽搐等癥狀。