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孩子如果存在身材矮小，是指其身高要矮于同年齡、同性別孩子身高的第300分位數以下，或者是要小于均數減去兩個標準差。要積極查找引起身材矮小的原因，一部分是由內分泌疾病引起，如生長激素缺乏癥、先天性甲狀腺功能低下等。還有一些孩子是患有一些遺傳性疾病，如21-三體綜合征、Turner綜合征等染色體病，以及軟骨發育不全，以及粘多糖病等遺傳代謝性疾病，也可以導致孩子身材矮小。另外營養不良、先天性心臟病、性早熟等，都可以導致孩子出現身材矮小。如果是適用于生長激素治療，往往以生長激素缺乏癥最為效果明顯。當孩子有生長激素缺乏癥的時候，可以應用生長激素。生長激素應用幾十年來，其安全性和有效性比較顯著，往往副作用不大。少數病人可以出現肌注部位紅腫，或者是關節痛和關節脫位等，往往其他的副作用不明顯。對于有腫瘤疾病或者孩子目前患有糖尿病的情況下，建議不要應用生長激素，大多數時候應用生長激素比較安全。