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骨髓像個精密的時鐘，有細胞的生長，也有細胞破壞的過程。所謂的骨髓增生異常綜合征主要是起源于造血干細胞的一種高度異質性髓系的克隆性疾病。這里說起來有點拗口，總體的意思是在骨髓里面，分開淋系跟髓系兩種類型的細胞，髓系的細胞發育有異常，主要表現為無效造血，就是有人干活，但出廢品，這樣的情況下會出現難治性的血細胞減少，而且容易向急性白血病轉化這么一種情況。目前骨髓增生異常綜合征通過異基因造血干細胞移植是有可能徹底治愈的，但這個治療方法有一定的風險，所以現在對于骨髓增生異常綜合征的患者，有部分病友的疾病進展是很緩慢的，也是良性的。所以一定要根據病人的骨髓增生異常綜合征的疾病危險程度，以及病人的身體情況選擇個體化的治療。一般分成較低危組和中高危組，較低危組只需要輸下紅細胞，加強臨床觀察跟使用誘導分化的藥物，效果較好。中高危組有部分病友需要考慮進行化療或者進行造血干細胞移植。由于這種分層治療，現在骨髓增生異常綜合征已經取得很好的療效，有很多病友都明顯改善了生活質量，延長了壽命。