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腎囊腫通常沒有效果較好的藥物治療。腎囊腫由膨大的腎小管憩室構成，隨著憩室不斷長大，逐漸可以長到10cm甚至20cm以上。通常用藥時可根據上述情況，使用抑制結石或結晶形成的藥物，比較常見的結晶為尿酸鹽結晶、草酸鹽結晶，需要盡量避免高嘌呤飲食，減少結晶形成，此外患者應盡量少吃含草酸多的食物，可以抑制尿酸生成。除此之外，臨床上曾試用托伐普坦，以減少囊腫內囊液分泌的程度，理論上對于腎囊腫有一定的治療作用，但要達到治療量，需要的量較大，通常要求每天吃8-10片。托伐普坦每片價格大概為100元，8-10片對于普通人而言比較昂貴，且此類藥物對于腎囊腫的抑制效果并沒有特別明顯，因此，目前比較少應用托伐普坦改善腎囊腫。