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靶向藥對腫瘤的治療起到比較有效、耐受性比較好的治療目的，可以使腫瘤病灶縮小，甚至完全消失。也可以使腫瘤病灶維持穩定，不長大，有的病人腫瘤可以縮小30%以上，這種就是部分緩解的病人。實際上涉及到靶向藥，多數主要是針對體內的驅動基因的改變，不同的腫瘤驅動基因改變不同，比如晚期的肺腺癌，驅動基因主要以EGRF、ALK、ROS-1、BRAF、RET、MET等為主。有的靶向藥可以單獨口服應用，比如肺癌的靶向藥，有效率相對比較高，可以達到70%，甚至80%的有效性，可以使腫瘤完全縮小，甚至可以達到CR(完全緩解)的情況。也有部分靶向藥要與化療聯合應用，比如乳腺癌、腸癌的靶向藥，但是通過這樣的治療方式，都可以使腫瘤縮小或者達到有效的情況。