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矮小癥并非不治之癥，通過及時有效的治療，絕大多數患者可獲得臨床治愈。矮小癥是指兒童身高低于同性別、同年齡、同種族兒童平均身高的兩個標準差以上。臨床治療矮小癥應針對其發病原因進行對癥治療，由生長激素缺乏所致者，治療時間約為兩年；由性早熟所致者，治療時間約為1.5-2年。只要達到成年男性身高1.6米以上，成年女性身高1.5米以上的標準，即為臨床治愈。