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再生障礙性貧血一般采用分層治療。對于非重型再生障礙性貧血，往往口服免疫抑制劑治療，如環孢素，同時可以給予雄性激素，如司坦唑醇、達那唑等，也可同時口服中成藥如復方皂礬丸，還有免疫調節劑左旋咪唑等。對于重型及極重型再生障礙性貧血患兒，首選造血干細胞移植。如果沒有供者來源或家長對移植有顧慮，可以采用聯合免疫抑制劑治療，如應用ATG/ALG聯合環孢素進行治療。 除免疫抑制劑治療和移植治療外，需對患者進行支持治療，如成分輸血。血紅蛋白低于60g/L時可以輸注紅細胞，血小板低于10×10^9/L時，為預防出血，可以輸注血小板，在患者有活動性出血時積極輸注血小板。同時對再生障礙性貧血患者進行積極抗感染治療。患者經常輸血可能會造成鐵過載，因此需要進行去鐵治療。