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再生障礙性貧血目前已成為可治愈性疾病，慢性再生障礙性貧血病程較長，可口服免疫抑制劑，如環孢素A治療。通過使用強烈免疫抑制劑治療，重型患者目前治愈率可達50%以上。強烈免疫抑制劑，如免疫球蛋白、兔的免疫球蛋白、馬的免疫球蛋白，為重型再生障礙性貧血患者帶來巨大福音，隨異基因造血干細胞移植技術的出現，通過移植手段，重型再生障礙性貧血治愈率可達70%-90%，多數患者可獲得長期生存。但造血干細胞移植后，需配合其它免疫制劑應用，如移植后需堅持口服一定時間的環孢素A，以達到完美治療效果。