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造血干細胞移植是在病人接受大劑量的放療、化療或免疫抑制治療以后，將正常的各種來源的造血干細胞輸入到患者的體內，重建造血和免疫功能一個過程，叫造血干細胞移植。以往造血干細胞主要來源于骨髓，所以通常叫骨髓移植。但是造血干細胞的來源可以是骨髓，也可以是外周血造血干細胞，也可以是臍帶血的造血干細胞，所以現在造血干細胞移植包括骨髓移植、外周造血干細胞移植和臍帶血造血干細胞移植。再障患者骨髓中血細胞減少，造血干細胞數量和質量均有異常，缺乏血細胞。 正常人骨髓中有造血干細胞以及由造血干細胞產生的血細胞，造血干細胞移植第一步是尋找造血干細胞的供者，若配型成功以后，經過檢查符合捐獻要求，才能采集造血干細胞。因為外周血造血干細胞的采集相對簡單易操作，所以現在很多供者都選擇捐獻外周血造血干細胞，在采集外周血造血干細胞之前，先給供者注射粒細胞刺激因子，一般可以從靜脈輸入也可以從皮下注入，目的是動員骨髓里的造血干細胞到外周血里邊，然后在外周血里面采集造血干細胞。 第二步是對再障患者進行預處理，也就是在造血干細胞移植之前，給予患者較大劑量的放療或者是化療，以及較大的免疫抑制藥物，目的是清空骨髓，騰出造血干細胞生活工作的場所。相當于一個鳥巢，以利于供者造血干細胞的歸巢，同時也清除患者的免疫功能，促進造血干細胞的正常植入。接下來是將供者的造血干細胞通過大的一些靜脈血管輸入到供者體內，包括頸內靜脈、上腔靜脈和總靜脈等。我們這里選擇的是頸內靜脈的輸入，之后供者的造血干細胞會在患者體內生成新的血細胞。 在造血功能恢復的時候還同時有免疫功能的重建，患者體內的造血干細胞會被供者替代，這個過程中出現各種并發癥，包括植入的失敗及排斥反應和各種感染、疾病復發等等，尤其是在移植后的3-6個月。患者需要接受移植醫生的密切觀察和隨訪，其中最大的并發癥是排異反應，患者自身免疫細胞排斥供者的造血干細胞。因此為了防止排異反應，再障病人非常強調移植后繼續免疫抑制治療，一般要求足量的環孢霉素治療9-12個月，以后逐漸的減量，沒有嚴重并發癥的話總療程達1.5-2年。 造血干細胞移植是重型再障治療的重要手段，一般適用于50歲以下、沒有嚴重的活動性感染、沒有活動性的出血、又能夠有合適的供者的一些病人。造血干細胞移植治療再障的治愈率達到80%-90%，其中有幾種造血干細胞移植的方式：包括同胞兄弟姊妹之間配型相合的，叫同胞相合供者的移植；還有一種是沒有同胞相合的移植，在造血干細胞庫叫骨髓庫里面配型成功，叫非血緣的相合的造血干細胞移植；如果沒有這兩種相合的造血干細胞移植的情況下，還可以選擇一種親源的，包括兄弟姐妹之間或者父子之間的單配體的移植，也稱作半相合的造血干細胞移植。現在這是一種新的治療辦法，已經常規的用于一些難治的免疫抑制治療無效的重型再障病人，治愈率也超過80%；另外也有一種臍帶血的造血干細胞移植，用于再障的治療，但是這種治療的方法目前技術不是非常成熟，成功率相對較低，仍在一種研究的階段。