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SMA是什么疾病可以治好嗎

參與醫(yī)生

北京醫(yī)院 母艷蕾 副主任醫(yī)師
SMA是脊肌萎縮癥(脊髓型肌萎縮癥),是指脊髓,也就是整個(gè)頸髓、胸髓、腰髓,整個(gè)脊髓的前腳運(yùn)動(dòng)細(xì)胞,還有低位腦干,譬如延髓,與運(yùn)動(dòng)相關(guān)的核團(tuán)受到了累及,出現(xiàn)一系列的運(yùn)動(dòng)癥狀,通常表現(xiàn)為肢體近端沒(méi)勁,通常下肢比上肢更重。而且由于這個(gè)疾病與基因相關(guān),因此會(huì)逐漸進(jìn)展。甚至有時(shí)會(huì)影響呼吸肌,進(jìn)行性出現(xiàn)呼吸限制。總體來(lái)說(shuō),脊髓型肌萎縮癥是一個(gè)遺傳性疾病,不同的分型,預(yù)后也不一樣。對(duì)于0-4型,發(fā)病越早,預(yù)后特別差,到了4型成年人才起病的話,預(yù)后往往比較好,對(duì)正常的運(yùn)動(dòng)和壽命都不受影響。但是比如出生前或者出生時(shí)就發(fā)生了,可能會(huì)因?yàn)檫\(yùn)動(dòng)功能發(fā)展的嚴(yán)重的不好,還有呼吸功能受損,而導(dǎo)致死亡。目前這個(gè)疾病的治療,已經(jīng)有一些臨床實(shí)驗(yàn)通過(guò)基因進(jìn)行治療,也給我們治愈這些疾病帶來(lái)了希望,但具體的療效還要進(jìn)一步觀察治療的臨床實(shí)驗(yàn)進(jìn)展。
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